Самый дорогой укол впервые сделали в Казахстане

В Казахстане впервые применили самый дорогой в мире препарат Zolgensma. Его приобрели благодаря фонду «Қазақстан халқына» для четырёх детей со спинально-мышечной атрофией (СМА).

Лекарство получила четырёхмесячная девочка. Сообщается, что введение препарата прошло успешно. Состояние ребёнка стабильное.

Все четверо детей, нуждающихся в препарате, госпитализированы в Национальный научный медицинский центр материнства и детства корпоративного фонда University Medical Center. Ранее у них взяли биоматериал, отправили его в компанию Novartis для производства препарата индивидуально для каждого ребёнка.

Остальные дети получат инфузию препарата Zolgensma до 8 апреля. Это позволит надеяться, что они полностью преодолеют свой недуг, — сообщили в «Қазақстан халқына».

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическая болезнь, проявляющаяся как нарастающая мышечная слабость.

Лекарственный препарат Zolgensma, разработанный швейцарской компанией Novartis, представляет собой продукт, единственная доза которого обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 у пациентов с СМА на его функциональную копию.

На базе медцентра материнства и детства сформирована мультидисциплинарная группа «Лечение СМА», проведено два курса обучения казахстанских специалистов применению препарата Zolgensma.

К сожалению, один ребёнок, нуждавшийся в препарате, скончался, не дождавшись лечения.